药物研发进展
1.基石药业PD-L1单抗舒格利单抗申报新适应症
2月28日，基石药业宣布择捷美（舒格利单抗注射液）联合化疗一线治疗不可手术切除的局部晚期或转移性胃或胃食管结合部腺癌的新适应症上市申请获中国国家药品监督管理局（NMPA）受理。这也是舒格利单抗在国内申报的第3项适应症。如若获批，舒格利单抗有望成为全球首个在胃/胃食管结合部腺癌获批的PD-L1单抗。
此次舒格利单抗新适应症上市申请获受理是基于GEMSTONE-研究，该研究是一项多中心、随机、安慰剂对照的III期注册性临床试验，旨在评估该药联合化疗方案（奥沙利铂+卡培他滨）作为一线治疗无法手术切除的PD-L1表达≥5%的局部晚期或转移性胃腺癌或胃食管结合部腺癌的疗效和安全性。结果显示，与安慰剂联合化疗的对照组相比，舒格利单抗联合化疗显著改善研究者评估的PFS。
年12月，择捷美在中国首次获批上市，用于联合培美曲塞和卡铂一线治疗表皮生长因子受体（EGFR）基因突变阴性和间变性淋巴瘤激酶（ALK）阴性的转移性非鳞状非小细胞肺癌患者，以及联合紫杉醇和卡铂一线治疗转移性鳞状非小细胞肺癌患者。年5月，择捷美获批新适应症，适用于在接受铂类药物为基础的同步或序贯放化疗后未出现疾病进展的、不可切除、III期非小细胞肺癌（NSCLC）患者。
基石药业首席执行官杨建新博士表示：“我们很高兴地宣布择捷美用于治疗又一高发癌种胃/胃食管结合部腺癌的新适应症获得NMPA的受理，择捷美有望成为全球首个在胃/胃食管结合部腺癌获批的PD-L1单抗。我们会与中国国家药品监督管理局密切协作，期待择捷美能够造福更多患者。基石药业一直致力于解决未被满足的临床需求，公司将继续深耕肿瘤领域，力争将更多同类首创、同类最优的创新疗法带给患者。”
2.诺华TPO受体激动剂在中国获批新适应症
2月27日，诺华（Novartis）发布新闻稿称，其创新疗法瑞弗兰（艾曲泊帕乙醇胺片）在中国获批新适应症，用于既往对免疫抑制治疗缓解不充分的重型再生障碍性贫血（SAA）患者。公开资料显示，艾曲泊帕乙醇胺片是一种非肽类口服血小板生成素受体（TPO-R）激动剂。在此之前，该药已在中国获批用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的成人和6岁及以上儿童慢性免疫性（特发性）血小板减少症（ITP）患者，使血小板计数升高并减少或防止出血。
作为一种非肽类口服TPO受体激动剂，艾曲泊帕乙醇胺片可以与细胞膜上的TPO受体（跨膜区）结合，激活信号转导通路，刺激人类骨髓祖细胞向巨核细胞的分化和增殖，促进巨核细胞成熟，从而增加血小板的生成。同时，艾曲泊帕乙醇胺片与内源性TPO的作用位点不同，不会与内源性TPO竞争受体，所以二者不会形成竞争性抑制，且有可能协同作用，共同提升血小板计数。
3.赛诺菲四价流感病毒裂解疫苗婴幼儿适应症在中国获批
近日，赛诺菲（Sanofi）宣布其四价流感病毒裂解疫苗——凡尔佳（VaxigripTetra）6~35月龄适应症在中国获批上市。据赛诺菲新闻稿介绍，该产品在中国的大型3期临床试验证明，6~35月龄婴幼儿对流感四个毒株亚型的血清保护率最高达97.4%，且接种慎用禁忌少。流感是由流感病毒引起的一种急性呼吸道传染病，其抗原性易变，传播迅速，每年季节性流感流行在全球可导致数百万重症病例，严重危害人群健康。儿童是流感的高危人群，感染后可能会引发重症肺炎、坏死性脑炎、暴发性心肌炎等流感相关严重并发症，甚至会导致死亡。
接种流感疫苗是最经济有效的预防手段之一，但目前中国针对6~35月龄可供选择的全剂量（15μgHA/毒株）四价流感疫苗有限，需要更多强效安心的疫苗选择。希望四价流感病毒裂解疫苗——凡尔佳能够保护更多中国儿童免受流感侵袭。
4.首款硬纤维瘤疗法上市申请获FDA优先审评
2月27日，SpringWorksTherapeutics宣布其γ-分泌酶抑制剂nirogacestat用于治疗成人硬纤维瘤的新药申请（NDA）已获FDA优先审评。处方药使用者费用法案（PDUFA）日期定为年8月27日。硬纤维瘤是一种罕见的侵袭性、局部浸润性、高复发性软组织肿瘤，最常见于20至44岁人群，尤其是女性。此前，硬纤维瘤主要通过手术切除治疗，但手术后复发率高。目前尚无相关疗法获批上市。
nirogacestat是辉瑞开发的一种口服、选择性、小分子γ-分泌酶抑制剂。γ-分泌酶能够切割多种跨膜蛋白复合体，其中包括Notch蛋白。而Notch蛋白被认为能够激活导致硬纤维瘤生长的信号通路。此次优先审评主要是基于III期DeFi研究的积极结果。DeFi是一项全球性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，共纳入例患者，旨在评估nirogacestat（mg，每日2次）对比安慰剂治疗进展性硬纤维瘤或侵袭性纤维瘤成年患者的有效性和安全性。研究的主要终点为无进展生存期（PFS）。
结果显示，nirogacestat组患者的PFS显著延长（无法估计vs15.1个月；HR=0.29；P0.）。此外，nirogacestat组患者的客观缓解率显著改善（41%vs8%；P0.）。
5.安全性数据缺失，阿尔茨海默症激越新药暂缓申报上市
2月27日，AxsomeTherapeutics公布了其财报，同时披露了FDA关于AXS-05治疗阿尔茨海默病激越的临床开发计划反馈。针对Axsome的新药申请，FDA表示，AXS-05在该适应症中的新药申请（NDA）应包括正在进行的ADVANCE-2研究中安慰剂组安全性信息，以及目标患者人群的长期安全性数据（至少包括例患者治疗6个月和例患者治疗1年的安全性数据）。针对FDA的反馈，Axsome计划在完成ADVANCE-2研究和开放标签安全扩展试验后提交NDA。总而言之，FDA顾虑的是AXS-05用药安全情况，而这一直是阿尔茨海默症新药的重点
转载请注明：http://www.chinaweilisi.com/rxyzz/11234.html
